Substâncias alternativas podem trazer novos tratamentos para a síndrome de Dravet

Em clima de conscientização sobre a rara doença, o IDOR estuda o uso do canabidiol de forma não invasiva em células de portadores de Dravet

Ontem, 23 de junho, foi o Dia Internacional da Conscientização sobre a Síndrome de Dravet. Por se tratar de uma doença rara responsável por uma alta taxa de mortalidade em crianças, muitos estudos se debruçam sobre os possíveis medicamentos que podem melhorar a qualidade de vida de seus portadores. O IDOR está entre os centros de pesquisa que buscam entender a síndrome e seus possíveis tratamentos, realizando um estudo inovador que envolve o uso de canabidiol em células neurais dos portadores de Dravet, desenvolvidas em laboratório e de forma não invasiva.

Já existe um relevante corpo de estudos e pesquisas referentes ao uso medicamentoso do canabidiol. Essa substância, porém, advém da folha da Cannabis, planta que dá origem à maconha, o que implica diversos obstáculos legais para se estudar e obter permissão de seu uso medicinal. A maior questão é que a substância tem se mostrado uma forte aliada contra diversas doenças, tendo sido legalizada como medicamento no Canadá, Israel, África do Sul e Uruguai, além de alguns estados dos Estados Unidos. Neste último, o uso da substância se mostrou relevante para o combate à dependência química em opioides,que recentemente foi responsável por mais de 40 mil mortes no país. Porém, as dificuldades legais que envolvem pesquisas com canabidiol acabam embargando a descoberta de formas alternativas de tratamento, e se tornam particularmente preocupantes quando nos deparamos com doenças que não possuem cura nem medicamentos eficazes disponíveis no mercado comum.

Em casos como a síndrome de Dravet, a falta de tratamentos efetivos chega a ocasionar 15% de óbito nas crianças portadoras. A doença é uma forma rara de epilepsia e se manifesta já no primeiro ano de vida, com episódios recorrentes de convulsões febris, que são acompanhados de déficits cognitivos e alterações comportamentais à medida que a criança se desenvolve. As opções terapêuticas disponíveis são limitadas e pouco eficazes, mas em vários países há um esforço multi-institucional que visa encontrar soluções em tratamentos expressivos, que melhorem a qualidade de vida dos portadores e de seus familiares. No caso, numerosos relatórios médicos levantados em diversos lugares do mundo sugerem que medicamentos à base de canabidiol podem ser um combate eficaz na redução de convulsões epilépticas, tanto em sua recorrência como em sua gravidade. Baseado nisso, o IDOR passou a desenvolver estudos não invasivos que pudessem testar e expor essa relação entre a substância e a diminuição dos episódios convulsivos característicos da síndrome de Dravet.

Segundo a Dra. Marília Zaluar, uma das principais pesquisadoras do estudo, os casos de Dravet são característicos por uma mutação genética que reduz a capacidade de transporte de sódio no organismo celular. Para melhor entender como os medicamentos à base de canabidiol reagem a esse fator, os pesquisadores do IDOR recorrem a um processo de reprogramação celular, que envolve a coleta de células epiteliais encontradas na urina de pacientes com Dravet para então condicioná-las em laboratório a se transformarem em células-tronco de pluripotência induzida. O nome quer dizer que essas células, de acordo com os procedimentos laboratoriais, podem se transformar em diversas outras, que no caso do estudo citado são reprogramadas em neurônios característicos dos portadores da doença.  

Os estudos já encontram análises relevantes sobre o comportamento dos neurônios a partir do uso de canabidiol, mas essas descobertas são lentas e devem seguir muitas evoluções antes da aplicabilidade de um tratamento. “A próxima etapa de nosso estudo será analisar a ação do canabidiol em células de pessoas saudáveis e depois comparar com os resultados encontrados nas células com Dravet”, afirma Dra. Marília, que relata a dificuldade de executar o estudo devido a questões legais envolvendo a substância. “O IDOR possui uma autorização especial da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), que é concedida em alguns casos especiais para o estudo da substância. Mas, ainda assim, as taxas para a importação são altíssimas e dificultam muito nosso trabalho”, informa a pesquisadora.

Dra Marília Zaluar ainda ressalta que entende os embargos envolvendo o canabidiol, tendo em vista que provém de uma planta cujo plantio e comércio são ilegais, e que pode também ser usada de forma abusiva. “Entendo a desconfiança, e essas descobertas não significam que o uso de Cannabis é bom para todo mundo. Assim como ocorre em todos os medicamentos, tudo pode ser tóxico, depende da dose e de quem usa a substância. Mas, também não podemos deixar que isso dificulte pesquisas relevantes, que podem trazer melhoras na qualidade de vida de muitas pessoas”, argumenta a pesquisadora. Por enquanto, devido a essas questões legais que envolvem o uso do canabidiol em diversos países, podemos afirmar que pesquisas clínicas, envolvendo a análise da substância em humanos, ainda não estão no horizonte, mas o uso de reprogramação celular se mostra uma maneira alternativa de contribuir para os avanços científicos do campo, sem envolver métodos invasivos aos pacientes e garantindo descobertas que podem ajudar a vida de muitos pacientes.